Российский Минздрав выдал регистрационное удостоверение препарату для лечения спинальной мышечной атрофии «Золгенсма», который выпускает американская компания AveXis.
Регистрация действует до 9 декабря 2026 года, указано на сайте госреестра лекарственных средств.
Спинальная мышечная атрофия - редкое генетическое заболевание, из-за которого не вырабатывается белок, необходимый для обеспечения функций двигательных нейронов. СМА встречается примерно у одного из 7 тыс. детей.
Ранее стало известно, что Центр мозга и нейротехнологии Федерального медико-биологического агентства обладает возможностями для создания отечественного препарата от СМА, будут проведены соответствующие исследования.
«Золгенсма» включен в книгу рекордов Гиннесса как самый дорогой препарат в мире - стоимость одного укола составляет 160 млн рублей или 2,1 млн долларов. Покупкой лекарства в РФ занимается фонд «Круг добра».
