Что известно о самом дорогом лекарстве в мире под названием «Золгенсма»?
Швейцарская фармацевтическая компания Novartis получила разрешение на использование в России самого дорогого в мире препарата «Золгенсма». Он занесен в Книгу рекордов Гиннесса как самое дорогое лекарство в мире.
Что такое «Золгенсма»?
Онасемноген абепарвовек (торговое название «Золгенсма» (Zolgensma)), выпускаемый швейцарской компанией AveXis (Novartis), — первый лекарственный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Это редкое генетическое заболевание, при котором возникает мышечная слабость и атрофия мышц. Болезнь вызвана мутацией гена SMN1, которая приводит к нарушению работы двигательных нейронов спинного мозга.
Лечение основано на введении функциональной копии гена SMN с помощью аденоассоциированного вируса (AAV) серотипа 9, AAV9, который способен проникать в клетки пациента, не изменяя существующую ДНК. Наиболее частые наблюдаемые побочные эффекты — повышенные ферменты печени и рвота.
На сегодняшний день в мире существуют три препарата от этого заболевания: «Спинраза», «Рисдиплам» и «Золгенсма». В России раньше были зарегистрированы только «Спинраза» и «Рисдиплам».
Сколько стоит «Золгенсма»?
Один укол «Золгенсма» стоит $2,125 млн. Цена других лекарств от СМА меньше, но они тоже дорогие: стоимость «Спинразы» — $750 тыс. в первый год лечения, $375 тыс. — в последующие годы. Стоимость «Рисдиплама» — $340 тыс. в год.
Как часто нужно применять препарат?
Укол «Золгенсма» в отличие от двух других зарегистрированных в России препаратов делают только один раз, в возрасте до двух лет. Младенцы, которым вводят «Золгенсму» в течение шести месяцев после рождения, перестают терять контроль над мышцами.
Почему препарат стоит так дорого?
Швейцарская компания занимались разработкой препарата более 23 лет. За это время были проведены клинические исследования препарата, лицензирование технологий, разработан производственный процесс, построена производственная площадка и т.д. Как пояснил РИА «Новости» главный внештатный специалист по медицинской генетике Министерства здравоохранения РФ Сергей Куцев, клинический этап может обходиться разработчикам в миллиарды долларов. По его словам, у этого препарата не так много потребителей, поэтому его стоимость высока.
В России, по данным на июль 2020 года, укол «Золгенсма» получили 16 детей. Они получили лечение за счет средств благотворительных фондов и отдельных меценатов.
Имеются противопоказания. Необходима консультация врача
https://grls.rosminzdrav.ru/Grls_View_v2.aspx?routingGuid=57a4c3e1-4577-4435-b3b0-5dfbfc3ff2ec&t=
