Москва, 19 июля – АиФ-Москва. Американские молекулярные биологи впервые успешно «отключили» лишнюю 21-ю хромосому, которая присутствует в клетках у людей, страдающих синдромом Дауна, сообщает журнал Nature.
Вполне возможно, что успех американских ученых приведет к возможности нейтрализации этого генетического дефекта.
«В последние 10 лет мы далеко продвинулись в деле лечения болезней, вызываемых поломкой в одном гене. С другой стороны, корректировка работы сотен генов внутри целой хромосомы считалась некой фантазией, выходящей за грани реальности. Мы надеемся, что наш эксперимент откроет дорогу для изучения синдрома Дауна сегодня и «хромосомной терапии» в будущем», — заявила Джеанна Лоуренс из университета штата Массачусетс в Уорчестере, США.
Что такое синдром Дауна: правда и мифы >>
Подавление «лишних» генов удалось осуществить благодаря особому гену XIST. Данный участок ДНК используется организмом женщин и самок животных для подавления работы второй копии «женской» Х-хромосомы в их геноме. Ученые предложили модифицировать XIST таким образом, чтобы он оказывал противодействие «считыванию» генов с 21-й хромосомы.
Большие размеры гена усложняют его «вставку» в другие хромосомы человека. Авторам исследования удалось обнаружить в 21-й хромосоме достаточно длинный участок «мусорной» ДНК, который можно удалить без потерь других генов.
Как отмечают биологи, XIST успешно вставился и подавил работу генов на третьей копии хромосомы. Устойчивость эффекта и отсутствие побочных эффектов дают ученым надежду на разработку хромосомной терапии для лечения синдрома Дауна.
«Среди нас нет „других“». Участники велопробега «Даунсайд Ап» об особых детях 
Ученые нашли в мозгу центр старения 
Ученые: обучение изменяет клетки головного мозга на молекулярном уровне 
Ученые связали заикание с нарушениями на внутриклеточном уровне 
Американские ученые нашли ген, отвечающий за врожденную слепоту 
