Рассказывает старший научный сотрудник Медицинской школы Гарварда и МГУ, кандидат биологических наук Александр Тышковский.
Сердце с 3D-принтера
Учёным удалось впервые напечатать человеческое сердце на 3D-принтере. И пусть пока оно размером с кроличье и не сокращается, но уже полностью повторяет по структуре настоящее сердце и состоит из собственных клеток донора: с помощью технологии репрограммирования учёные превратили клетки жировой ткани в клетки сердечной мышцы и стенок кровеносных сосудов, которые и стали «чернилами» для 3D-принтера.
Лекарство от сма
Спинальная мышечная атрофия – основная причина детской смертности среди всех наследственных заболеваний. Выпущенное в прошлом году лекарство помогает спасти жизнь больного ребёнка, доставляя правильную версию дефектного гена и тем самым останавливая смерть нервных клеток.
Причём чтобы избавить ребёнка от заболевания на всю жизнь, достаточно одного укола. Правда, стоит оно 2,1 млн долл., это самое дорогое лекарство в истории человечества. Благодаря этому открытию в мире одним неизлечимым заболеванием стало меньше, а список лекарств, основанных на генной терапии, пополнился ещё одним.
Обновление системы редактирования генома
CRISPR/Cas9 – самая известная и перспективная на сегодня технология редактирования генома. Правда, за её применение на практике китайский учёный Хэ Цзянькуй получил три года тюрьмы. Ведь пока она имеет серьёзные недостатки, которые могут подвергнуть риску здоровье человека. В классической версии технологии в процессе редактирования разрезаются обе цепи ДНК, что приводит к большому количеству побочных эффектов. Например, вместо того чтобы поменять «сломанную» версию гена на правильную, система может «доломать» ген окончательно. Кроме того, «за компанию» с желаемым геном она часто редактирует много других генов, в которых ничего менять не планировалось. Потому было сложно предсказать, что сделает эта технология с геномом.
В 2019 г. учёным удалось выпустить обновление системы CRISPR/Cas9, в котором белок разрезает лишь одну цепь ДНК. Благодаря этому количество побочных эффектов упало практически до нуля, а эффективность системы возросла. Это качественное улучшение технологии может стать новым стандартом и приблизить день, когда CRISPR/Cas9 будет использоваться повсеместно для редактирования генома человека и избавит нас от большинства наследственных заболеваний, а заодно и продлит нашу жизнь.
Тройная генная терапия
В 2019 г. группа Джорджа Чёрча ввела взрослым мышам три гена, позитивно влияющих на долголетие, – все вместе, поодиночке, а также во всех попарных комбинациях.
Оказалось, что два из этих генов вместе привели к улучшению показателей здоровья и замедлению развития сразу 4 возрастных заболеваний: ожирения, диабета 2-го типа, сердечной недостаточности и почечной недостаточности.
Скорее всего, в ближайшие годы мы увидим множество подобных работ и узнаем, какой набор воздействий является оптимальным для долголетия грызунов, а в перспективе и человека.
Разработана вакцина против лихорадки Эбола
Шансы на выживание у заражённых пациентов составляли примерно 50%, ведь лекарств и прививок не было. В 2019 г. по итогам клинических испытаний было получено сразу 2 лекарства, которые увеличивали выживаемость больных до 90%. Одно из них было выделено из крови пациента, выжившего после лихорадки ещё в 1995 г.
Кроме того, в прошлом году в США и Европе была одобрена к использованию и первая вакцина против вируса Эбола. А значит, теперь появились инструменты и для лечения, и для предупреждения этого заболевания.
Испытания лекарства от старения
Разработки подобных препаратов ведутся десятки лет, но теперь появился реальный шанс увидеть их на аптечных полках.
В 2019 г. был объявлен запуск первых клинических испытаний антидиабетического лекарства метформина против старения у здоровых людей. Для того чтобы они состоялись, в течение 5 лет собиралась необходимая сумма (75 млн долларов).
Исследования займут 6 лет, в них будет задействовано 3 тыс. пациентов. Запуск этих испытаний – важный шаг к тому, чтобы старение было признано заболеванием и против него разрешено было выпускать лекарства.
