Старший генетик Национального центра генетических исследований MyGenetics Вера Кушнаренко рассказала RT, что технология CRISPR-Cas9 способна надолго изменять ДНК отдельных клеток, но несёт риск нецелевых изменений генома.
В экспериментальном исследовании препарат CTX310 использовали для отключения гена ANGPTL3 в клетках печени. Это привело к снижению уровня липопротеинов низкой плотности и триглицеридов, поскольку белок ANGPTL3 участвует в регулировании жирового обмена.
Для лечебного эффекта не требуется менять все клетки органа, отмечает эксперт. В случае с печенью достаточно отредактировать часть гепатоцитов, а остальные клетки продолжают работать без генетических изменений.
«Фактически система CRISPR-Cas9 вносит разрыв в ДНК, который клетка потом самостоятельно восстанавливает. Такое изменение становится частью геномной последовательности клетки и уже не является временной модификацией», — объяснила Кушнаренко.
Кроме того, она отметила, что такая «правка» может сохраняться годами, а в некоторых долгоживущих клетках потенциально всю жизнь.
Одним из главных рисков генетик назвала нецелевое редактирование, когда система затрагивает похожие участки ДНК. Это может привести к опасным перестройкам, потере фрагментов хромосом и другим нарушениям, заключила Кушнаренко.
