Что такое генная терапия и для чего она используется?
По сообщениям СМИ, российской актрисе Анастасии Заворотнюк, состояние здоровья которой в последние месяцы заставляет серьезно волноваться ее коллег и многочисленных поклонников творчества, показан курс генной терапии. Об этот порталу «Дни.ру» рассказал практикующий хирург-онколог, который пожелал не называть своего имени. Также, ссылаясь информацию, полученную от коллег, он заявил, что врачи удалили актрисе раковую опухоль, не задев здоровые ткани.
Что такое генная терапия?
Генная терапия (генотерапия) — принципиально новый подход, представляющий совокупность биомедицинских технологий лечения дефектов генов с помощью введения в организм новых генетических конструкций, способных восстановить или заменить дефектный ген. Такая терапия позволяет исправить дефекты, вызванные мутациями в структуре ДНК или поражением ДНК вирусами.
В генной терапии могут применяться разные механизмы:
— замена болезнетворного гена здоровой копией;
— «выключение» вызывающего болезнь гена;
— введение нового или модифицированного гена в организм, чтобы помочь в лечении болезни.
Каким образом получают нормальные гены и внедряют новые?
Для внедрения новых генов применяются вирусы. Они обладают естественной способностью доставлять генетический материал в клетки. Прежде чем использовать вирус для переноса терапевтических генов в клетки, его модифицируют, чтобы устранить способность вызывать заболевания. После этого ДНК вносится в непатогенный вирус посредством химической реакции, а затем этим вирусом заражают клетки человека, что приводит к перемещению ДНК в ядра этих клеток. Такой способ коррекции стал применяться после 1980-х годов, когда были разработаны методы получения изолированных генов.
Еще одним способом «вставки» генов является использование липосом, микроскопических «мешочков», содержащих ДНК, которые всасываются клетками человека, доставляя таким образом свою ДНК в ядро клетки.
Какие основные недостатки есть у генной терапии?
Одним из главных недостатков метода является то, что при внедрении вируса может возникнуть потенциальная реакция на него, аналогичная инфекции. Кроме того, новая нормальная ДНК может «потеряться» или у нее не получится внедряться в новые клетки через некоторое время, что приведет к рецидиву генетического заболевания. Также могут вырабатываться антитела к вирусу, вызывающие реакцию, аналогичную отторжению пересаженного органа. В случае с липосомами новые гены также могут не всасываться клетками или просто теряться.
Когда генная терапия считается наиболее эффективной?
Методы генной терапии применяются в тех случаях, когда заболевание связано с одним или несколькими изменениями только в одном из генов. Если заболевание связано с изменениями в нескольких генах, использование генотерапии становится менее эффективным и успешный результат маловероятен.
В случае успешного лечения генная терапия обеспечивает долговременный эффект, начинается выздоровление в силу восстановления функции поврежденного гена. В отличие от традиционных методов лечения такая терапия направлена на устранение первопричины заболевания, а не ее симптомов.
Где применяется генная терапия?
Генотерапия широко используется в США и Европе. В основном такой метод лечения применяется в онкологии (более 60% проектов). Примерно по 15% приходится на генную терапию инфекционных (СПИД, гепатит В, туберкулез) и моногенных заболеваний (муковисцидоз, семейная гиперхолестеринемия, мукополисахаридозы, гемофилия А и др.).
