Ученые впервые успешно применили метод генной терапии в лечении гемофилии.
Больные гемофилией типа B, при которой в организме человека нарушается производство отвечающего за свертываемость крови белка, вынуждены делать несколько раз в неделю инъекции довольно дорогого лекарства - искусственного фактора IX.
Для доставки в ткани печени пациентов генетического материала, необходимого для самостоятельной выработки организмом фактора IX, группа американских и британских ученых использовала генетически модифицированный аденовирус 8.
Вирус AAV8 был введен внутривенно шести участникам эксперимента. Двум больным была введена низкая, двум - средняя, а еще двум - высокая доза препарата.
После инъекции содержание фактора IX в крови добровольцев составило от 2 до 12%, тогда как прежде этот показатель составлял менее процента.
В результате четверо больных экспериментальной группы смогли полностью отказаться от регулярных инъекций искусственного фактора IX. Также у всех шестерых практически прекратились с трудом останавливаемые кровотечения.
Некоторые пациенты начали активные занятия спортом, чего прежде они себе позволить не могли, сообщает Medportal.ru.
