В центре обсуждения были актуальные вопросы разработки и внедрения новых методов диагностики и лечения заболеваний системы крови у взрослых и детей, основанных на доказательной и объективной оценке эффективности терапии в долгосрочной перспективе и базирующихся на данных российских и международных клинических исследований, фундаментальных научных исследований и прикладных работ.
Конгресс проводился под эгидой Министерства здравоохранения Российской Федерации. В его работе приняли участие около 1500 специалистов из разных городов России. В ходе мероприятия прошли лекции, семинары, пленарные и секционные заседания и экспертные советы по наиболее приоритетным и перспективным направлениям онкогематологии.
Доступность современной лекарственной терапии
В рамках конгресса состоялся научно-популярный диспут «Право знать и право жить», в котором приняли участие ведущие российские эксперты в области лечения хронического миелолейкоза (ХМЛ) – опухолевого заболевания крови. Обсуждались наиболее острые проблемы терапии ХМЛ, а также шла речь о том, как можно реально помочь пациентам с таким заболеванием и дать им шанс на иное качество жизни.
Ключевой темой диспута стал вопрос о доступности современной лекарственной терапии – ингибиторов тирозинкиназ (ИТК) второго поколения – для пациентов с ХМЛ. Кроме врачей и фармацевтов, в диспуте также приняли участие представители Общероссийской общественной организации инвалидов Всероссийского общества онкогематологии «Содействие» – пациентской организации, которая помогает пациентам с ХМЛ в разных регионах России решать их проблемы, в том числе проблемы с лекарственным обеспечением.
Доктор медицинских наук, профессор, заведующая научно-консультативным отделением химиотерапии миелопролиферативных заболеваний ФГБУ «Гематологический научный центр» МЗ РФ Анна Туркина рассказала, что в последнее время ХМЛ существенно помолодел: если раньше этой болезнью страдали в основном пожилые люди, то сейчас медиана возраста больных – 50 лет. Это молодые люди трудоспособного возраста, имеющие высшее образование и не состоящие в браке, 70% из них не курят и никогда не курили и только 13% пациентов с ХМЛ курили, но бросили. Эта категория людей составляет экономическую основу нашего общества, поэтому особенно нуждается в своевременном и оперативном лечении современными фармацевтическими препаратами. В таких регионах, как Москва и Санкт-Петербург, у пациентов есть возможность получать все необходимые препараты за счёт бюджетных средств, но в России ещё остаются регионы, где у пациентов такой возможности практически нет.
Хронический миелолейкоз долгое время считался фатальным заболеванием, но с появлением ИТК первого поколения, а потом и ИТК второго поколения прогнозы для пациентов кардинально изменились: теперь при своевременной терапии это заболевание считается хроническим или даже потенциально излечимым. В значительном количестве клинических случаев применение ИТК второго поколения может приводить к стойкой ремиссии, а через два-три года после достижения ремиссии терапия и вовсе может быть отменена.
Национальные и международные рекомендации
ИТК второго поколения имеют высокую социальную значимость, поэтому в настоящее время они включены в список лекарственных средств, финансируемых из бюджетов субъектов Российской Федерации. Комментируя вопрос о клинической практике лечения и лекарственном обеспечении пациентов с ХМЛ, доктор медицинских наук, профессор, директор Института гематологии ФГБУ ФЦСКЭ им. В. А. Алмазова Андрей Зарицкий отметил: «Всем больным ХМЛ мониторинг и лечение проводятся в соответствии с российскими национальными и международными рекомендациями European LeukemiaNet (ELN), принятыми в 2013 году, а также в соответствии с российскими национальными рекомендациями».
В соответствии с этими рекомендациями основанием перевода пациентов с лечения ИТК первого поколения на ИТК второго поколения являются либо неудача терапии ИТК первого поколения в контрольные временные точки (это 3, 6, 12, 18 месяцев), либо её непереносимость. Таким пациентам продолжение терапии ИТК первого поколения с клинической точки зрения неоправданно, поэтому в соответствии с международными и российскими рекомендациями данные пациенты по жизненным показаниям нуждаются в переводе на ИТК второго поколения.
Но на практике это реализуется не всегда. По данным Всероссийского регистра ХМЛ на январь 2016 года, из 6635 больных 5375 получают терапию ИТК первого поколения, т. е. на вторую линию терапии ХМЛ переведено лишь 12% больных, при том что смена терапии показана гораздо большему количеству больных (не менее 25–30%), в настоящее время получающих ИТК первого поколения.
Статус стандарта терапии
На сегодняшний день за ИТК первого поколения закрепился статус стандарта терапии ХМЛ, поэтому на федеральном уровне пациенты с ХМЛ обеспечиваются ИТК первого поколения. Но наличие в арсенале врачей более современных и более эффективных средств, какими являются ИТК второго поколения, зачастую не учитывается, поэтому обеспечение пациентов такими препаратами за счёт государственного бюджета во многих случаях представляет определённую проблему. Но, по мнению А. Ю. Куликова, доктора экономических наук, профессора кафедры организации лекарственного обеспечения и фармакоэкономики Первого МГМУ им. И. М. Сеченова, если рассматривать затраты на лечение таких пациентов в долгосрочной перспективе с позиции соотношения затраты – эффективность, то предоставление им ИТК второго поколения является более предпочтительным.
Таким образом, в отношении тех пациентов с ХМЛ, которым клинически показана смена терапии ИТК первого поколения на ИТК второго поколения, ведущие эксперты подчеркнули необходимость принятия решения об обеспечении пациентов ингибиторами тирозинкиназ второго поколения на федеральном уровне, потому что для этого есть как клинические, так и фармакоэкономические обоснования.
В рамках диспута президент Общероссийской общественной организации инвалидов Всероссийского общества онкогематологии «Содействие» Лилия Матвеева рассказала об основных проблемах, с которыми сталкиваются пациенты с ХМЛ при получении лекарств за счёт бюджетных средств в рамках государственных программ: сегодня пациенты не везде и не всегда имеют возможность получать лечение, гарантированное законом. Специалисты призывают пациентов проявлять активность: изучать законодательство, чтобы точно знать, на основании какого закона можно требовать от чиновников обеспечения их необходимыми лекарственными препаратами и не бояться отказов со стороны административных органов. В случае отказа пациенты должны обращаться в вышестоящие инстанции и добиваться своего, а за информационной поддержкой можно обращаться в региональные пациентские организации – там подскажут, какие шаги нужно предпринять, и помогут каждому пациенту выстроить определённую логистику поведения: к кому и с каким заявлением обращаться. Активная позиция пациента – залог успешного лечения ХМЛ: пациент совместно с лечащим врачом и при содействии со стороны пациентской организации сможет добиться реализации всех норм и стандартов лечения этого заболевания.
