117

На пути к генной терапии

«АиФ. Здоровье» № 42 18/10/2000

О современных методах диагностики и лечения гемофилии в России и за рубежом мы беседуем с руководителем Федерального академического центра по диагностике и лечению нарушений гемостаза Алтайского государственного медицинского университета, членом-корреспондентом РАМН З. С. БАРКАГАНОМ.

- Как сегодня обстоит дело со снабжением региональных центров препаратами крови, столь необходимыми больным гемофилией?

- Снабжение регионов факторами немного улучшилось, раньше мы пользовались нашим неочищенным препаратом - криопреципитатом. Сейчас разработан способ производства собственного антигемофильного препарата. Большие операции необходимо проводить на чистых факторах. В Москве в Гематологическом научном центре под руководством академика А. Воробьева начато производство IX фактора, уже сделана пробная партия VIII фактора свертывания крови. Два антигемофильных отечественных препарата - это хорошая перспектива. А пока не начато широкое производство, зарубежные препараты поступают через Минздрав.

- На последней конференции по гемофилии и врачи, и сами больные говорили о том, что факторы свертывания должны быть такими же доступными и простыми в употреблении, как инсулин для больных сахарным диабетом.

- Да, вы правы. Факторы остро необходимы, поэтому их надо либо самим делать в достаточном количестве, либо закупать. Наверное, сразу перейти на свой препарат не получится, необходимо строить заводы по переработке крови, поэтому на сегодня какое-то количество нужно закупать за рубежом, добавляя свой. Но есть ряд других проблем, которые уже сейчас можно решать. Например, такая методика, как генная терапия, генная профилактика. В Москве и Санкт-Петербурге уже есть такие центры. Зная наследственный характер этого заболевания, можно на ранних сроках беременности определить риск рождения больного ребенка или носительницы заболевания. Внутриутробная генная диагностика - очень важный метод в снижении рождения больных гемофилией.

- Гемартроз - тяжкое заболевание, спутник гемофилии. Больной, перенесший несколько кровоизлияний в суставы, обречен на инвалидность. Неужели костыли и инвалидные коляски - их удел?

- Нет, с помощью новых и хорошо известных методов мы пытаемся помочь этим людям. Так, у нас в Барнауле впервые в стране на гемофиликах был применен аппарат Илизарова. В Москве прекрасно оперирует Ю. Воробьев, руководитель отделения реконструктивно-восстановительной ортопедии для больных гемофилией. Но оперировать нужно под прикрытием фактора, иначе пациент будет истекать кровью на операционном столе и ни один хирург не возьмется делать операцию. Еще раз приходится говорить о том, что препараты фактора, которые являются вчерашним днем для зарубежных стран, все еще недоступны большинству наших больных. Там уже думают о генной терапии, о пересадке генов при гемофилии.

- Расскажите об этом подробнее.

- Генная терапия - это очень перспективный метод. Умеренный, но продолжительный эффект уже получен на животных. За рубежом клинические испытания начаты и у людей. Генная терапия при гемофилии А и В состоит во введении нормальных генов в мышечные, фибробласты и другие клетки организма с помощью вирусов. Гемофилия как заболевание очень подходит для этой методики, поскольку уже небольшое постоянное увеличение производства фактора в кровь будет означать резкое улучшение течения заболевания. Причем этот метод не изменяет генотип пациента.

- В ваших публикациях упоминается и метод пересадки клеток печени. В чем заключается суть этой разработки?

- IX фактор вырабатывается из клетки печени, и если больному гемофилией В подсаживать эти клетки, то он может быть излечен. За рубежом уже проведены такие операции. Технически это очень просто. Берутся клетки печени, вводятся пациенту внутривенно, при благополучном приживании они начинают вырабатывать IX фактор свертывания крови. Единственный сложный момент - это совместимость. Нужно добиться, чтобы эти клетки прижились. У нас в Барнауле хирурги пока не могут делать такие операции, а вот в Москве есть несколько центров, где делают пересадку печени, правда, при других заболеваниях. Так вот, гемофилия В и два вида ранних тромбозов могут быть излечены с помощью трансплантации печени. Эта идея созрела полностью, и надо начинать претворять ее в жизнь - это очень перспективная методика.

- А есть ли какие-нибудь нехирургические методы лечения?

- Да, это хелаторная терапия. При кровоизлиянии в сустав там образуется вещество, состоящее из гемоглобина, - гемосидерин. Он очень токсичен и разрушает тканевую структуру. Определить наличие гемосидерина в суставе возможно только с помощью магнитного резонанса, на снимках четко видны участки поражения, которые необходимо удалять, даже с помощью хирургических методов. Есть вещества, химические реагенты, которые выводят гемосидерин из организма с мочой, - это хелаторы. Так, например, лечат гемосидероз печени. Хелаторные препараты выводят окислы железа из тканей сустава, и он начинает меньше болеть, лучше двигаться, и в него реже происходят новые кровоизлияния.

Но для применения этого метода необходимы магнитно-резонансные томографы (МРТ). К счастью, в большинстве городов России они есть, и их необходимо как можно шире использовать. Это несколько смягчает еще одну проблему, применение МРТ снижает дозу рентгеновского облучения, которую получают больные гемофилией за время обследования. А рентгеновские снимки им делают очень часто.

В заключение могу сказать, что в нашем центре ведется большая работа по профилактике и лечению этого заболевания. На сегодняшний день важнейшим направлением можно считать пренатальную диагностику как метод предотвращения и помощь тем пациентам, которые сегодня страдают от этого генетического заболевания.

Рекомендации на исключение риска передачи вирусов:

исключение доноров с высокой степенью риска и возможными контактами по инфекционным заболеваниям в анамнезе,

постоянное наблюдение за выявлением инфекций среди доноров и соблюдение карантинов между сбором крови и ее применением, уничтожение всех материалов, сделанных из сырья, оказавшегося инфицированным,

повторное тестирование плазмы, доставленной на переработку, применение новых технологических процедур, уменьшающих риск вирусного заражения,

изучение частоты инфекций у населения, из которого происходят доноры.

Для нашей безопасности необходимы производство отечественных высококачественных препаратов крови и плазмы, закупка необходимого количества концентратов фактора за рубежом. Сегодня это недешево, но разве лечение зараженных людей обойдется дешевле?

Смотрите также:

Самое интересное в соцсетях

Загрузка...

Топ 5 читаемых



Самое интересное в регионах
Новости Москвы