Искусственную хромосому разработали в Институте стволовых клеток человека (ИСКЧ) совместно с Институтом цитологии РАН. Она предназначена для лечения некоторых генетических недугов. «Речь о таких тяжёлых наследственных заболеваниях, как поясно-конечностные мышечные дистрофии, а также гемофилия, - поясняет
Артур Исаев, генеральный директор ИСКЧ. - Например, есть заболевания, которые называются миодистрофиями. Некоторые из них абсолютно фатальны и вызывают смерть в детском возрасте, другие совместимы с жизнью, но приводят к глубокой инвалидности. С помощью искусственной хромосомы можно нормализовать работу мускулатуры больного человека. Как это происходит? В хромосому встраиваются необходимые гены (фрагмент ДНК без мутации), потом она помещается в стволовую клетку, и та начинает делиться. Получившиеся клетки пересаживают в органы и ткани, работа которых нарушена заболеванием, и они постепенно восстанавливаются. Никакой опасности в этом нет: искусственная хромосома не встраивается и не нарушает ДНК пациента. Это перспективное направление генной терапии, которое даёт надежду миллионам людей».
Смотрите также: